| 释义 |
エーディーエー‐けっそんしょう【ADA欠損症】〔―ケツソンシヤウ〕体内でアデノシンデアミナーゼ（ADA）を作り出せないために重度の免疫不全になる病気。ADAを合成する遺伝子が先天的に欠損または変異しているために起こる。リンパ球の数が極度に少なく、治療を行わないと乳幼児期に感染症などで死亡することが多い。補説 ADAを補充する従来の療法は一生継続する必要があり、費用も高額になる。近年では、ADA遺伝子をベクターに組み込んでリンパ球に導入する治療も行われるが、やはり効果のある期間は限定的となる。そこで、骨髄幹細胞にADA遺伝子を導入することで、生涯にわたりADAを作り出せるようにする治療法も開発されている。日本では平成7七年（1一9九9九5五）に北海道大学で初めてADA欠損症の遺伝子治療が行われた。 |